QUARTA-FEIRA, 26 DE MARÇO DE 2025 - Horário 12:10
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ECO/ PRNewswire - PTC Therapeutics apresenta novos dados de estudos em andamento sobre a sepiapterina
? Os resultados mostram que 97% dos participantes do estudo sobre tolerância à fenilalanina (Phe) conseguiram aumentar sua ingestão dietética de Phe, com um aumento médio de 126% ?
? A análise de variantes genéticas do estudo clínico de Fase 3 APHENITY demonstra um efeito significativo em indivíduos com fenilcetonúria clássica e genótipos não responsivos à BH4 ?
WARREN, Nova Jersey, 26 de março de 2025 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje novos dados do estudo clínico de Fase 3 APHENITY e do subsequente estudo de extensão aberta, apresentados na Reunião Anual de Genética Clínica do American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG) de 2025. Esses dados fornecem mais evidências dos potenciais benefícios significativos do tratamento com sepiapterina para todo o espectro de pacientes com fenilcetonúria (PKU), incluindo a flexibilização significativa da dieta.
Os principais dados apresentados são:
Mais de 97% dos participantes do protocolo de tolerância à Phe do estudo de extensão aberta APHENITY demonstraram a capacidade de flexibilizar sua dieta enquanto estavam em tratamento com sepiapterina, com um aumento médio na ingestão de proteínas de 126%66% dos participantes do subestudo de tolerância à Phe alcançaram ou superaram a ingestão diária recomendada de proteínas ajustada pela idade para indivíduos sem PKU, mantendo o controle dos níveis de Phe no sangueA análise de variantes genéticas dos participantes do estudo APHENITY demonstra que mais de 70% apresentaram um Valor Genótipo-Fenótipo (GPV) consistente com a PKU clássica"Esses novos dados fornecem mais evidências dos benefícios significativos que a sepiapterina pode oferecer para crianças e adultos com PKU, incluindo aqueles com a forma mais grave da doença", disse Matthew B. Klein, M.D., CEO da PTC Therapeutics. "Além disso, o benefício do tratamento demonstrado em indivíduos com mutações não responsivas à BH4 e com o fenótipo clássico da doença reforça o potencial de alcançar todos os principais segmentos de pacientes."
Os dados foram apresentados em um pôster intitulado "Resultados intermediários do estudo de extensão APHENITY: sepiapterina reduz Phe no sangue com melhoria na tolerância à Phe na dieta em participantes com fenilcetonúria" e em um simpósio apresentado por Nicola Longo, M.D., Ph.D., Professor e Chefe da Divisão de Genética Clínica na Universidade da Califórnia, Los Angeles, e Suzanne Hollander, M.S., R.D., L.D.N., Especialista Sênior em Nutrição Clínica e Diretora Associada do Programa PKU no Boston Children's Hospital.
Sobre a SepiapterinaA sepiapterina (anteriormente PTC923), uma formulação oral de sepiapterina sintética, tem um mecanismo duplo de ação para aumentar a atividade da enzima fenilalanina hidroxilase (PAH). Primeiro, a sepiapterina é um composto precursor que é rapidamente absorvido e convertido intracelularmente em tetrahidrobiopterina (BH4), um cofator crítico da PAH. A sepiapterina também tem um efeito de chaperona farmacológica independente, corrigindo o dobramento incorreto da PAH para melhorar a função da enzima. Por meio desse mecanismo duplo de ação, a sepiapterina reduz efetivamente os níveis de fenilalanina (Phe) no sangue e tem o potencial de tratar uma ampla gama de pacientes com PKU.
Sobre a fenilcetonúriaA fenilcetonúria (PKU) é uma doença metabólica rara e hereditária que afeta o cérebro. É causada por um defeito no gene que ajuda a criar a enzima necessária para decompor a fenilalanina. Se não for tratada ou mal administrada, a fenilalanina ? um aminoácido essencial encontrado em todas as proteínas e na maioria dos alimentos ? pode acumular-se em níveis prejudiciais no corpo. Isso causa deficiências graves e irreversíveis, como deficiência intelectual permanente, convulsões, atraso no desenvolvimento, perda de memória e problemas comportamentais e emocionais. Recém-nascidos com fenilcetonúria inicialmente não apresentam sintomas, mas os sintomas geralmente são progressivos, e os danos causados por níveis tóxicos de fenilalanina nos primeiros anos de vida são irreversíveis. O diagnóstico de fenilcetonúria geralmente ocorre durante programas de triagem neonatal. Estima-se que haja 58.000 pessoas com fenilcetonúria no mundo todo.
Sobre a PTC Therapeutics, Inc. A PTC é uma empresa biofarmacêutica global focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios para crianças e adultos com doenças raras. A capacidade da PTC de comercializar produtos globalmente é a base que incentiva o investimento em um pipeline sólido e diversificado de medicamentos transformadores e nossa missão de fornecer acesso a tratamentos de ponta para pacientes com necessidades médicas não atendidas. A estratégia da empresa é aproveitar sua forte expertise científica e infraestrutura comercial global para maximizar o valor para seus pacientes e outras partes interessadas.
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Declaração prospectiva Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas dentro do significado da Lei de Reforma de Litígios de Títulos Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, inclusive com relação ao cronograma esperado de submissões e respostas regulatórias, comercialização e outros assuntos com relação a seus produtos e candidatos a produtos; Estratégia da PTC, operações futuras, posição financeira futura, receitas futuras, custos projetados; a extensão, o tempo e os aspectos financeiros de nossa priorização estratégica de pipeline e reduções na força de trabalho; e os objetivos da gestão. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas pelas palavras "orientação", "plano", "antecipar", "acreditar", "estimar", "esperar", "pretender", "pode", "alvo", "potencial", "irá", "iria", "poderia", "deveria", "continuar" e expressões semelhantes.
Os resultados, desempenho ou realizações reais da PTC podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos nas declarações prospectivas feitas pela empresa, devido a uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: o resultado das negociações de preços, cobertura e reembolso com pagadores terceiros para os produtos ou candidatos a produtos da PTC que a empresa comercializa ou possa comercializar no futuro; as expectativas em relação à sepiapterina, incluindo quaisquer submissões regulatórias e potenciais aprovações, comercialização, o potencial de alcançar marcos regulatórios e de vendas, e pagamentos contingentes que a PTC possa ser obrigada a fazer; efeitos significativos nos negócios, incluindo os efeitos de condições industriais, de mercado, econômicas, políticas ou regulatórias; mudanças nas leis, regulamentos, taxas e políticas fiscais; a base de pacientes elegíveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem científica da PTC e o progresso geral no desenvolvimento; e os fatores discutidos na seção "Fatores de risco" do Relatório anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como quaisquer atualizações desses fatores de risco arquivadas periodicamente nos outros registros da PTC junto à SEC. Recomendamos que você considere cuidadosamente todos esses fatores.
Assim como em qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, há riscos consideráveis no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, ou provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo a sepiapterina.
As declarações prospectivas contidas neste documento representam as opiniões da PTC apenas na data deste comunicado à imprensa e a PTC não se compromete nem pretende atualizar ou revisar tais declarações prospectivas para refletir resultados reais ou mudanças nos planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, exceto conforme exigido por lei.
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FONTE PTC Therapeutics, Inc.