TERÇA-FEIRA, 24 DE JUNHO DE 2025 - Horário 15:02
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ECO/ PRNewswire - Sephience? (sepiapterina) recebeu autorização para comercialização da Comissão Europeia para o tratamento de crianças e adultos com fenilcetonúria (PKU)
? Ampla indicação que inclui todas as idades e níveis de gravidade da doença ?
? Lançamento a ser iniciado na Alemanha ?
WARREN, N.J., 24 de junho de 2025 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje que o medicamento Sephience? (sepiapterina) recebeu autorização para comercialização da Comissão Europeia para o tratamento de crianças e adultos com fenilcetonúria (PKU). A autorização inclui um rótulo amplo que abrange todas as idades e gravidades da doença.
"A aprovação europeia do Sephience é um passo importante em nossa busca para levar essa terapia segura e altamente eficaz a crianças e adultos afetados pela PKU em todo o mundo", disse Matthew B. Klein, M.D., diretor executivo da PTC Therapeutics. "O rótulo amplo apoia o potencial do Sephience para atender a todos os principais segmentos de pacientes com PKU e se tornar o novo padrão de tratamento."
A aprovação europeia baseia-se nos resultados altamente significativos em termos estatísticos do estudo APHENITY de fase 3, bem como na evidência do efeito duradouro do tratamento e na capacidade dos participantes do estudo de liberalizar sua dieta no estudo de extensão de longo prazo APHENITY.
A autorização de comercialização é aplicável a todos os 27 estados-membros da União Europeia, bem como à Islândia, Noruega e Liechtenstein. O lançamento do Sephience na Europa acontecerá na Alemanha, na primeira quinzena de julho.
O pedido de registro de novo medicamento (NDA) da sepiapterina continua dentro do prazo previsto pela FDA para 29 de julho de 2025. A análise dos pedidos de aprovação está em andamento em vários outros países, incluindo o Japão e o Brasil.
Sobre o Sephience? (sepiapterina) O Sephience? (sepiapterina) é indicado para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HPA) em pacientes adultos e pediátricos com fenilcetonúria (PKU). A sephience é um precursor natural do cofator enzimático BH4, essencial para a fenilalanina hidroxilase (PAH). O Sephience atua como uma chaperona farmacológica dupla (sepiapterina e BH4, cada uma com sua própria afinidade de ligação à variante PAH), incluindo variantes PAH comumente encontradas na PKU e conhecidas por serem insensíveis à BH4, para melhorar a atividade da enzima PAH defeituosa, alcançando uma alta concentração de BH4 no interior das células. Ao melhorar a estabilidade conformacional da enzima PAH mal dobrada e aumentar as concentrações intracelulares de BH4, o Sephience é capaz de reduzir efetivamente os níveis de Phe no sangue. O Sephience (sepiapterina) é aprovado no Espaço Econômico Europeu. A sepiapterina é um novo medicamento em fase de pesquisa nos Estados Unidos.
Sobre a fenilcetonúria A fenilcetonúria (PKU) é uma doença metabólica rara e hereditária que afeta o cérebro. A causa da doença é um defeito no gene que ajuda a criar a enzima necessária para decompor a fenilalanina (Phe). Se não for tratada ou se for mal controlada, a fenilalanina, um aminoácido essencial presente em todas as proteínas e na maioria dos alimentos, pode chegar a níveis prejudiciais no organizmo. Isso causa deficiências graves e irreversíveis, como deficiência intelectual permanente, convulsões, atraso no desenvolvimento, perda de memória e problemas comportamentais e emocionais. Os recém-nascidos com PKU inicialmente não apresentam nenhum sintoma, mas os sintomas geralmente são progressivos, e os danos causados pelos níveis tóxicos de Phe nos primeiros anos de vida são irreversíveis. O diagnóstico da PKU geralmente ocorre durante os programas de triagem neonatal. Estima-se que 58.000 pessoas vivam com PKU em todo o mundo.
Sobre a PTC Therapeutics, Inc. A PTC é uma empresa biofarmacêutica global dedicada à descoberta, ao desenvolvimento e à comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que tragam benefícios a crianças e adultos portadores de doenças raras. A capacidade da PTC de comercializar produtos globalmente é a base que incentiva o investimento em um pipeline sólido e diversificado de medicamentos transformadores e nossa missão de fornecer acesso a tratamentos de ponta para pacientes com necessidades médicas não atendidas. A estratégia da empresa é aproveitar sua forte expertise científica e infraestrutura comercial global para maximizar o valor para seus pacientes e outras partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, visite-nos em [www.ptcbio.com|https://c212.net/c/link/?t=0&l=pt&o=4454222-2&h=3297554645&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D4454222-2%26h%3D2657061587%26u%3Dhttps%253A%252F%252Fc212.net%252Fc%252Flink%252F%253Ft%253D0%2526l%253Den%2526o%253D4421317-1%2526h%253D2282701449%2526u%253Dhttps%25253A%25252F%25252Fc212.net%25252Fc%25252Flink%25252F%25253Ft%25253D0%252526l%25253Den%252526o%25253D4404759-1%252526h%25253D1488393989%252526u%25253Dhttps%2525253A%2525252F%2525252Fc212.net%2525252Fc%2525252Flink%2525252F%2525253Ft%2525253D0%25252526l%2525253Den%25252526o%2525253D4393397-1%25252526h%2525253D1950600494%25252526u%2525253Dhttps%252525253A%252525252F%252525252Fc212.net%252525252Fc%252525252Flink%252525252F%252525253Ft%252525253D0%2525252526l%252525253Den%2525252526o%252525253D4387400-1%2525252526h%252525253D3615624175%2525252526u%252525253Dhttps%25252525253A%25252525252F%25252525252Fc212.net%25252525252Fc%25252525252Flink%25252525252F%25252525253Ft%25252525253D0%252525252526l%25252525253Den%252525252526o%25252525253D4372399-1%252525252526h%25252525253D3049242583%252525252526u%25252525253Dhttp%2525252525253A%2525252525252F%2525252525252Fwww.ptcbio.com%2525252525252F%252525252526a%25252525253Dwww.ptcbio.com%2525252526a%252525253Dwww.ptcbio.com%25252526a%2525253Dwww.ptcbio.com%252526a%25253Dwww.ptcbio.com%2526a%253Dwww.ptcbio.com%26a%3Dwww.ptcbio.com&a=www.ptcbio.com] e siga-nos no Facebook, X e LinkedIn.
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Como ocorre com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, há riscos significativos na elaboração, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá a aprovação regulatória em qualquer território, ou que será comercialmente bem-sucedido, incluindo o Sephience.
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FONTE PTC Therapeutics, Inc.