EUSA Pharma aprovou hoje uma decisão do Instituto Nacional de Excelência em Saúde e Cuidados ((National Institute for Health and Clinical Excellence - NICE) para recomendar o uso de imunoterapia direcionada contra o câncer, QARZIBA^® (dinutuximab beta) para tratar crianças com neuroblastoma de alto risco no Sistema Nacional de Saúde (NHS) na Inglaterra e no País de Gales.ⁱ O neuroblastoma de alto risco é uma forma agressiva de neuroblastoma - o tumor sólido mais comum da infância que se origina fora do cérebro.ⁱⁱ O dinutuximab beta é a primeira imunoterapia contra o câncer aprovada para uso no NHS a fim de tratar esta doença. Comprovou-se em uma análise após o evento a melhoria dos resultados de sobrevida global (SG) em comparação com pacientes tratados historicamente que não receberam imunoterapia como parte de seus tratamentos. O dinutuximab beta, quando utilizado na fase de manutenção do tratamento para pacientes que não receberam imunoterapia prévia, também é utilizado para evitar que este câncer retorne ou avance em algumas crianças com neuroblastoma de alto risco.ⁱⁱ

“A decisão de hoje do NICE é um passo vital no tratamento de crianças com este tipo agressivo de câncer”, disse Juliet Gray, professora associada de Oncologia Pediátrica do Centro de Imunologia do Câncer da Universidade de Southampton. “Ao aproveitar o sistema imunológico do próprio corpo, o dinutuximab beta mostrou que pode atingir e atacar este câncer de forma muito eficaz em alguns pacientes. Para algumas crianças, isto pode significar semanas ou meses extras com suas famílias; para outras, pode até levá-las a se tornar livres de câncer por um longo período de tempo”.

O dinutuximab beta é um anticorpo monoclonal (um tipo de proteína) que se une a um alvo específico que é superexpresso em células de neuroblastoma, chamado GD2.ⁱⁱⁱ Isto induz mecanismos imunes duplos que permitem que o sistema imunológico conduza a destruição de células cancerígenas de neuroblastoma.ⁱⁱ No estudo clínico de fase III (APN311-302), uma comparação após o evento de dinutuximab beta, utilizada na fase de manutenção do tratamento de primeira linha de neuroblastoma de alto risco (n = 367), mostrou melhores resultados de sobrevida, com uma melhoria de 12% na taxa de SG em três anos em relação ao não uso de imunoterapia em um grupo de controle histórico de pacientes semelhantes (n = 450).ⁱⁱ Os pacientes tratados com dinutuximab beta tiveram uma taxa de SG de cerca de 65% em 5 anos diante de 50% em comparação com o grupo controle histórico (p = < 0,0001).ⁱⁱ

Tony Heddon, presidente da Neuroblastoma UK, comentou: “Garantir que crianças e famílias que enfrentam neuroblastoma de alto risco tenham acesso a medicamentos e cuidados que precisam é absolutamente crucial. A recomendação de hoje é uma decisão ousada e inovadora do NICE e o aplaudimos por isto, a EUSA Pharma e todos os que trabalharam juntos para disponibilizar este medicamento. Esta decisão oferece a esperança de que estas crianças com neuroblastoma de alto risco, possam agora ter um futuro melhor.”

Em média, todas as semanas, duas famílias no Reino Unido descobrem que seu filho tem neuroblastoma, com cerca de 100 crianças diagnosticadas a cada ano.^iv É o tumor sólido que se apresenta com maior frequência em crianças com menos de um ano de idade, correspondendo a cerca de um quinto (22%) de todos os cânceres diagnosticados nesta idade.^v As crianças com doença de alto risco, a quem esta aprovação se aplica, representam cerca de 40% de todos os casos de neuroblastoma.^vi As crianças com neuroblastoma de alto risco geralmente passam por muitos períodos de tratamento complexo e intensivo, geralmente constituído por vários períodos de quimioterapia, cirurgia, transplante de células-tronco e radioterapia.^vii

A recomendação do NICE dentro da sua Determinação da Avaliação Final (Final Appraisal Determination, FAD) é que o dinutuximab beta seja utilizado como opção para o tratamento de neuroblastoma de alto risco após pelo menos uma resposta parcial da quimioterapia de indução seguido de terapia mieloablativa e transplante de células-tronco em pessoas com 12 meses e mais, caso a pessoa não tenha recebido imunoterapia anterior com anti-GD2.ⁱ

Lee Morley, diretor executivo da EUSA Pharma acrescentou: “A decisão de hoje é o resultado de uma forte colaboração entre o NICE, EUSA Pharma e a comunidade de neuroblastomas, que trabalharam incansavelmente para garantir que cada criança elegível tenha a opção de se beneficiar deste tratamento potencialmente revolucionário. Nosso compromisso a longo prazo sempre foi garantir o acesso ao dinutuximab beta para todas as crianças elegíveis com neuroblastoma de alto risco, em todo o Reino Unido, sendo a decisão de hoje parte essencial desta trajetória. Além da Inglaterra e do País de Gales, continuamos a trabalhar em estreita colaboração com as autoridades de saúde da Escócia e da Irlanda do Norte, com o objetivo de disponibilizar este medicamento em tais países o mais rápido possível”.

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NOTAS AOS EDITORES

Sobre o dinutuximab beta

Como funciona

O dinutuximab beta é um anticorpo monoclonal (um tipo de proteína) que foi projetado para reconhecer e unir-se a uma estrutura de hidratos de carbono associada ao tumor, denominada GD2, que está presente em grandes quantidades na superfície das células do neuroblastoma.ⁱⁱ Quando o dinutuximab beta se une às células de neuroblastoma, induz mecanismos duplos do sistema imunológico (vias imunes mediadas por células dependentes de complementos e de anticorpos) e as converte em um alvo para o sistema imunológico do corpo. A seguir, prepara um ataque para matar as células cancerígenas, utilizando as células imunes naturais do corpo e o sistema de complementos de proteínas.ⁱⁱ

Desenvolvimento e aprovação

O dinutuximab beta é o resultado de uma considerada cooperação científico-farmacêutica. O dinutuximab beta foi desenvolvido pela Apeiron Biologics com várias parcerias (em particular o grupo de neuroblastoma acadêmico SIOPEN) e adquirido pela EUSA Pharma em 2016, para levar o tratamento ao mercado. O dinutuximab beta recebeu aprovação europeia em maio de 2017, primeiro sob as marcas Dinutuximab beta Apeiron e Dinutuximab beta EUSA e na sequência sob o seu novo nome, QARZIBA^®, aprovado pela Agência Europeia de Medicamentos em novembro de 2017.ⁱⁱⁱ

Como utilizar

O dinutuximab beta é administrado por infusão (administração gota a gota) na veia. Cada período de tratamento com o medicamento é administrado por 5 ou 10 dias a cada 35 dias. É administrado por um total de 5 períodos. A dose recomendada depende do peso e altura do paciente.ⁱⁱⁱ

Dados de apoio ao seu uso

O dinutuximab beta foi pesquisado em vários estudos clínicos para neuroblastoma de alto risco.ⁱⁱ Durante a avaliação do NICE, a evidência clínica primária veio do APN311-302, um estudo multinacional, aberto, aleatório e controlado da fase III, comparando o dinutuximab beta em associação com a isotretinoína (n = 189) com o dinutuximab beta em associação com a isotretinoína e interleucina-2 (n = 190).^i,ii O desfecho primário no estudo foi sobrevida sem eventos em três anos (progressão ou reincidência da doença, morte e tumor secundário definido como eventos) com SG, resposta geral e incidência de doença refratária ou reincidente incluída como resultados secundários.ⁱⁱ Este estudo consistiu em até cinco diferentes fases de comparação, uma das quais foi o tratamento com dinutuximab beta com ou sem interleucina-2 (IL-2) durante a fase de manutenção, na primeira linha.ⁱⁱ

No estudo APN311-302, a sobrevida sem eventos de 3 anos (estágio final primário) mostrou taxas de 55% sem IL-2 e 61% com IL-2 (p = 0,3202), enquanto as taxas de SG de 3 anos foram de 64% e 69%, respectivamente (p = 0,6114).ⁱ Uma comparação com um grupo de controle histórico obtido de um registro anterior de pacientes no estudo APN311-302 (entre 2002 e 2010) foi realizada utilizando 450 pacientes com neuroblastoma de alto risco, que não receberam imunoterapia. Em função do número relativamente alto de pacientes, a expectativa é que estes pacientes sejam representativos de pacientes com neuroblastoma de alto risco observados na prática clínica durante este período. Esta comparação mostrou que o percentual de pacientes que ainda estavam vivos após três anos de acompanhamento foi 12% maior após o tratamento com dinutuximab beta (com ou sem IL-2) do que para pacientes que não receberam imunoterapia, uma diferença considerada clinicamente relevante.ⁱⁱ Também apresentou uma taxa de SG de cerca de 65% em 5 anos com dinutuximab beta em relação a 50% no grupo controle histórico (p = <0,0001).ⁱⁱ

Na autorização de comercialização, a Agência Europeia de Medicamentos considerou que o conjunto de dados disponível não era abrangente e que eram necessárias medidas para gerar dados adicionais sobre a eficácia e a segurança. A EUSA Pharma está comprometida com isto e continua a levantar mais dados para ampliar o conjunto de informações de eficácia e segurança disponíveis sobre este medicamento.ⁱⁱ

Efeitos colaterais

Efeitos colaterais com dinutuximab beta são frequentes. Em geral, os efeitos colaterais mais frequentes com dinutuximab beta (que podem afetar mais de 7 em cada 10 pessoas) são pirexia (febre) e dor. Outros efeitos colaterais (que podem afetar mais de 3 em cada 10 pessoas) são: hipersensibilidade (alergia), vômitos, diarreia, síndrome de extravasamento capilar (vazamento de fluido dos vasos sanguíneos que pode causar inchaço e queda da pressão arterial) e hipotensão (pressão arterial baixa).ⁱⁱⁱ

No estudo APN311-302, 98,9% dos pacientes (362 de 366) nos dois grupos de tratamento relataram toxicidades. Eventos adversos graves foram relatados com mais frequência em pacientes que receberam IL-2 (46% de 183 pacientes) em comparação com pacientes que não receberam IL-2 (27% de 183 pacientes) Eventos adversos graves que causaram a suspensão do tratamento foram mais frequentes no grupo IL2 do que no grupo sem IL2, 17% x 6% dos pacientes, respectivamente.ⁱⁱ

Mais detalhes sobre os efeitos colaterais podem ser encontrados no Resumo das Características do Produto no site da Agência Europeia de Medicamentos (EMA).^viiihttp://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/003918/human_med_002104.jsp&mid=wc0b01ac058001d124

Sobre a EUSA Pharma

Fundada em março de 2015, a EUSA Pharma é uma empresa farmacêutica especializada com operações comerciais na Europa e nos EUA e uma ampla rede de distribuição em cerca de 40 países em todo o mundo. A equipe de gestão é formada por profissionais farmacêuticos altamente experientes, com um histórico comprovado de sucesso em identificação, desenvolvimento e comercialização de medicamentos inovadores que promovem o atendimento ao paciente e melhoram seu bem-estar. Para mais informações, acesse: http://www.eusapharma.com.

Referências

ⁱ NICE Final Appraisal Determination (FAD) for dinutuximab beta for treating neuroblastoma.

ⁱⁱ QARZIBA Public Assessment Report. Disponível em: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Public_assessment_report/human/003918/WC500227726.pdf Acessado em julho de 2018

ⁱⁱⁱ QARZIBA EPAR – Resumo para o público. Disponível em: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/003918/WC500227727.pdf Acessado em julho de 2018

^iv Cancer Research UK: About Neuroblastoma. Principais fatos disponíveis em: https://bit.ly/2NjdR2b Acessado em julho de 2018.

^v Cancer Research UK: Children’s cancers. Children’s SNS tumour incidence. Disponível em: https://www.cancerresearchuk.org/health-professional/cancer-statistics/childrens-cancers/incidence#heading-Eleven Acessado em julho de 2018.

^vi NICE dinutuximab beta committee papers. Disponível em: https://www.nice.org.uk/guidance/gid-ta10069/documents/committee-papers Acessado em julho de 2018.

^vii Cancer Research UK – neuroblastoma treatment by risk group. Principais fatos disponíveis em: https://www.cancerresearchuk.org/about-cancer/childrens-cancer/neuroblastoma/treatment-risk-group Acessado em julho de 2018.

^viii QARZIBA SmPC – Disponível em: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/003918/WC500227724.pdf Acessado em julho de 2018.

?Este medicamento está sujeito a controle adicional. Isto permitirá a rápida identificação de novas informações de segurança. Eventos adversos devem ser informados. Formulários de comunicações e informações podem ser encontrados em www.mhra.gov.uk/yellowcardreporting. Eventos adversos também devem ser informadosàEUSA Pharma. E-mail: safety@eusapharma.com Fax: +44(0)3305 001167

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